本文目录一览：

• 1、更多的“淀粉人”将迎来生机!氯苯唑酸纳入最新版医保目录
• 2、淀粉人是什么意思淀粉人是什么病
• 3、淀粉人是什么疾病?可以治愈吗?
• 4、什么是「淀粉人」?是因为淀粉吃多了吗?
• 5、重庆首例!93岁老人患罕见“淀粉人”,全国仅不足50例

更多的“淀粉人”将迎来生机!氯苯唑酸纳入最新版医保目录

氯苯唑酸纳入医保目录，是罕见病治疗领域的重要进展。它不仅为“淀粉人”带来了生存希望，也体现了国家对罕见病群体的关注与支持。未来，随着更多创新药物纳入医保，罕见病患者的治疗将更加可及、可持续。

国家医疗保障局在近期公布的2021年国家医保药品目录调整结果中，再次展现了其致力于降低药品价格、保障患者用药权益的决心。其中，全球首个获批的ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，俗称“淀粉人”）特效药——氯苯唑酸软胶囊被纳入医保目录，这一举措无疑为众多罕见病患者带来了福音。

基因检测阴性：排除转甲状腺素基因突变，确诊为野生型“淀粉人”。治疗措施：医生开具“淀粉人”专用药物（如氯苯唑酸），该药物已纳入国家医保目录。临床警示征与诊断“淀粉人”早期诊断困难，需关注以下四大症状：年龄与心衰类型：65岁以上患者出现射血分数保留的心力衰竭（心脏射血分数正常）。

医保准入动态成关键2023年8月氯苯唑酸价格从64100元/盒降至24650元/盒，降幅65%，此次调整被视为辉瑞为进入国家医保目录做的策略性降价。

患者平均生存期约为2-5年。 氯苯唑酸是治疗“淀粉人”的小分子药物，虽能减缓症状，但无法根治，且价格昂贵。1 幸而，氯苯唑酸已于2021年被纳入医保目录，为患者提供了一定程度的帮助。1 对于“淀粉人”这类罕见病，建议及早筛查、诊断和治疗，保持积极心态，以减轻疾病对健康的影响。

定性难度较大、诊断流程复杂。目前国内唯一治疗ATTR-CM的口服药物为氯苯唑酸，2020年才获批上市，2021年纳入国家医保目录，大大减轻了患者用药负担。“淀粉人”的预后 尽管“淀粉人”是一种罕见病，预后较差，但治疗的机会和患者的权益仍然需要得到重视。每一位罕见病患者都值得被尊重，值得不放弃。

淀粉人是什么意思淀粉人是什么病

1、其中，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者被称为“淀粉人”，若未及时治疗，可能引发严重心脏问题甚至死亡。氯苯唑酸作为全球首款针对该病的药物，通过稳定转甲状腺素蛋白、减少异常沉淀，有效延缓疾病进展。

2、“淀粉人”是罕见病ATTR-CM的一种俗称，这种病目前无法治愈。 “淀粉人”（ATTR-CM）是由于“转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质，最终导致心室肥厚，继而发生心力衰竭的一种罕见心脏病。

3、“淀粉人”不是因为淀粉吃多了，86岁王老先生确诊为“淀粉人”的全称是一种罕见病ATTR-CM，它是由于转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样纤维沉积于组织中，发生淀粉样变，淀粉样纤维慢慢沉积于心肌间质最终导致心室肥厚和心力衰竭的一种罕见心脏病。

4、野生型淀粉人是指在人类基因组中存在一种野生型（wild type）的淀粉酶基因，该基因编码的淀粉酶能够有效地将淀粉分解为葡萄糖。淀粉酶是一种消化酶，主要存在于胰腺和口腔中，能够将淀粉分解为较小的多糖和葡萄糖，以供人体吸收利用。

5、案例：患者男性，81岁，诊断为皮肤淀粉样变 师问：介绍一下哪里不舒服？ 患我是很多年前开始发现左手肘痒，皮肤粗糙，到华山医院皮肤科看，说我是皮肤淀粉样病变，她说你这个病不会好的，跟内脏有关系，擦一点外用的药，它会退下去，但过一段时间又来了，就这样一直断断续续，到现在全身都有。

淀粉人是什么疾病?可以治愈吗?

1、氯苯唑酸纳入最新版医保目录，为“淀粉人”（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者）提供了更可及的治疗选择，显著减轻患者经济负担并改善预后。疾病背景与治疗必要性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）是一种罕见病，由甲状腺素蛋白错误折叠导致组织中异常蛋白质沉淀，主要影响外周神经系统和心脏。

2、其实野生型淀粉人是一种出现几率比较小的内分泌代谢性疾病患者的脑下垂，体会分泌比较多的生长激素，导致身体过度生长，容易出现一些病症。高度肥胖是一种特别明显的症状，一般出现在儿童时期以及青少年时期。由于病因复杂且症状不是很明显，并没有及时被发现，如若未及时治疗，会增加死亡风险，影响正常机能。

3、“淀粉人”是一种罕见病，全称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这种疾病是由于转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体解离成单体，错误折叠形成淀粉样纤维，并在组织中沉积，导致淀粉样变。淀粉样纤维的沉积会逐渐引起心肌间质肥厚和心力衰竭。

4、“淀粉人”是一种罕见病，学名为ATTR-CM，目前尚无法治愈。 这种疾病是由转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质引起的。 在我国，遗传突变型“淀粉人”的确诊案例大约有400例，野生型则不足50例。 由于病例稀少，这种疾病难以得到足够的关注和研究。

5、淀粉样变皮肤病能否治愈取决于病因、病情严重程度、治疗方法及个体差异，部分类型可治愈，多数需长期管理。部分类型可治愈：对于病因明确的淀粉样变皮肤病，如感染相关性淀粉样变，通过治疗原发病（如抗感染）可改善皮肤症状，甚至达到临床治愈。

什么是「淀粉人」?是因为淀粉吃多了吗?

1、“淀粉人”不是因为淀粉吃多了，86岁王老先生确诊为“淀粉人”的全称是一种罕见病ATTR-CM，它是由于转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样纤维沉积于组织中，发生淀粉样变，淀粉样纤维慢慢沉积于心肌间质最终导致心室肥厚和心力衰竭的一种罕见心脏病。

2、“淀粉人”是一种罕见病，全称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这种疾病是由于转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体解离成单体，错误折叠形成淀粉样纤维，并在组织中沉积，导致淀粉样变。淀粉样纤维的沉积会逐渐引起心肌间质肥厚和心力衰竭。

3、“淀粉人”是罕见病ATTR-CM的一种俗称，这种病目前无法治愈。 “淀粉人”（ATTR-CM）是由于“转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质，最终导致心室肥厚，继而发生心力衰竭的一种罕见心脏病。

4、野生型淀粉人是指在人类基因组中存在一种野生型（wild type）的淀粉酶基因，该基因编码的淀粉酶能够有效地将淀粉分解为葡萄糖。淀粉酶是一种消化酶，主要存在于胰腺和口腔中，能够将淀粉分解为较小的多糖和葡萄糖，以供人体吸收利用。

重庆首例!93岁老人患罕见“淀粉人”,全国仅不足50例

1、重庆确诊首例野生型“淀粉人”病例，患者为93岁男性，全国野生型病例不足50例。“淀粉人”医学上称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，是由转甲状腺素蛋白在心脏等组织中异常聚集形成淀粉样物质，损害心肌细胞导致心脏功能衰竭的罕见病。

2、“淀粉人”是一种罕见病，学名为ATTR-CM，目前尚无法治愈。 这种疾病是由转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质引起的。 在我国，遗传突变型“淀粉人”的确诊案例大约有400例，野生型则不足50例。 由于病例稀少，这种疾病难以得到足够的关注和研究。

3、“淀粉人”是罕见病ATTR-CM的一种俗称，这种病目前无法治愈。 “淀粉人”（ATTR-CM）是由于“转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体，错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质，最终导致心室肥厚，继而发生心力衰竭的一种罕见心脏病。

4、重庆确诊的首例野生型淀粉人目前的具体情况未直接提及，但可以概括如下：确诊情况：张大爷已被重庆某医院的新机淀粉样变多学科团队成功诊断为野生型心肌病。这是该团队确诊的首例此类基因突变的患者，标志着重庆市罕见病诊断水平的提升。